全球基因編輯市場

來簡單理解一下，全球基因編輯市場。

基因編輯是一種涉及改變生物體 DNA 中遺傳物質，以監測變化並增強對遺傳缺陷引起的疾病和病症的解決方法，例如囊性纖維化(CF)、單一核苷酸多態性(SNP)、鐮狀細胞病和血友病。基因編輯的主要目標是尋找治療疾病的方法， 提高內源基因標記的有效性，胚胎基因編輯，增強植物健康，靶向轉基因添加， 以及預防瘧疾和腹瀉等疾病。 

隨著基因編輯已逐步應用於產品的開發上，各國也針對基因編輯技術的應用予以規範，例如：美國針對基因編輯產品若對植物不具危害性或對雜草不具毒性，則不受美國農業部管制，但需受到美國 FDA 及環境保護局的管制。歐盟將基因編輯技術產物納入基因改造生物的管理範圍，須評估其對人類健康及對環境可能帶來的風險，亦須確認其可追溯性，且產品也須標示，並進行上市後監控。日本針對研發單位提出不含有外來 DNA 之基因編輯產品，可不視為基因改造生物，若有外來嵌入基因之生物則視為基因改造生物。加拿大認為 CRISPR/CAS9 技術所衍生的基因編輯產物或其他新技術衍生之產物認定屬於新穎性的產物依照「新穎性食品法」管理。阿根廷針對新興植物育種技術產物是否為基因改造生物，須由研發單位提供有關育種及篩選作物的過程、導入新特性的技術及方法、最終產物中存在的遺傳變化的證據，以及開發過程中可能短暫使用的轉殖基因等資訊。英國於 2023 年 3 月通過遺傳技術(精準育種)法案 (Genetic Technology(Precision Breeding) Act)，其涵蓋透過基因編輯等技術開發的精準育種動植物，將促進新技術成長，並確保氣候變遷背景下的糧食安全。 

全球基因編輯技術專利在 2016 年後快速增長趨勢，從 2016 年的 93 件，增加到2020年的626件，技術領域也從以ZFN和TALEN爲代表，後來轉由CRISPR 技術的專利申請與技術保護領先，成爲基因編輯技術的主要研發方向，全球投入基因編輯研發超過 3,000 家，優勢研發機構主要來自美國、中國大陸、法國， 且超過半數的專利集中在美國，並用於育種、臨床疾病治療、以及藥物靶點篩查等，其中美國布羅德研究所於 2016-2020 年共取得基因編輯技術發明專利保護 121 項，位居全球基因編輯技術領先地位，而在 CRISPR/CAS 系統基因編輯技術亦有 56 項專利。中國大陸則是以農業科學院在作物相關之基因編輯技術保護居多，主要專利數集中於中國科學院及中國農業科學院，並運用 CRISPR/CAS 技術於斑馬魚、小鼠、猪、猴等動物，以及水稻、小麥等常見農作物。

依據 Global Market Insights 公司的研究報告顯示，2021 年全球基因編輯市場規模為 54 億美元，預估 2030 年將達到 199 億美元，複合年成長率為 15.5%。 全球基因編輯技術主要以 CRISPR/CAS9、TALEN 和鋅指核酸酶為主，但 CRISPR/CAS9 因具有無物種限制、基因標靶點搜尋容易、可以正確的辨認標的 DNA 序列、合成特定序列的 DNA 或 RNA 較為穩定且有效率、生產成本較低等優勢，而廣泛的應用在原核生物、植物、動物與人類醫學的研究與生產。 

全球投入基因編輯技術開發與應用的廠商主要有 CRISPR Therapeutics 公司、 Intellia Therapeutics 公司、BEAM Therapeutics 公司、Editas Medicine 公司、Verve Therapeutics 公司、Sangamo Therapeutics 公司等，CRISPR Therapeutics 公司應用 CRISPR/Cas9 於 β 地中海貧血、血友病、杜氏肌營養不良症、囊性纖維化等疾病的治療，同時也與 Bayer 公司合作開發血友病、失明以及先天性心臟病等疾病的治療方法；BEAM Therapeutics 公司利用鹼基編輯技術，專注於受補體系統調節的組織上，研發重點在眼睛、肝臟和大腦中的 C3 和其他補體靶標治療； Sangamo Therapeutics 公司以 ZFP 技術，應用於自身免疫性疾病的 CAR-Treg 細 胞治療和神經系統疾病的基因組工程。 

此外，基因編輯技術的開發與臨床研究也持續進展，Intellia Therapeutics 公司以 CRISPR 技術治療遺傳性血管性水腫(HAE)的研究性新藥 TLA-2002，獲得 美國 FDA 核准進行研究性的臨床試驗；Seamless Therapeutics 公司募得 1,250 萬美元，用於可程式設計精密設計重組酶的變革性基因編輯平臺；Precision BioSciences 公司與 Novartis 公司簽訂體內基因編輯研發合作和授權合約，以開發 ARCUS 核酸酶，該酶旨在體內以“safe harbor”在基因組中的位置作為一種潛在的一次性轉化治療選擇，用於治療包括某些血紅蛋白病在內的疾病，如鐮狀細胞病和β-地中海貧血；Ionis Pharmaceuticals 公司與 Metagenomi 公司合作， 將 Ionis 在 RNA 靶向治療方法與 Metagenomi 的多功能下一代基因編輯系統結合起來，針對新的遺傳疾病進行治療方法開發，為患者的治療選擇提供新選擇。 麻省理工學院以 CRISPR 技術為基礎，設計一種新的基因編輯技術 PASTE(Programmable Addition via Site-specific Targeting Elements)，能更安全且有效的剪除有缺陷的基因並加以更換，有望治療具大量基因突變缺陷所引起的疾病，如囊腫纖維化等。