FDA 2021 New Drug Approvals

去年，美國FDA通過了50個藥物(不包含疫苗，血液製品，細胞基因)。其中，有27顆新藥是first-in-class首見藥物。生物製品BLAs有14家，新分子實體NMEs有36家。

First-in-class Novel drugs:

Adbry, Aduhelm, Besremi, Brexafemme, Bylvay, Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Kerendia, Korsuva, Leqvio, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Nulibry, Rezurock, Rybrevant, Saphnelo, Tavneos, Tezspire, Tivdak, Verquvo, Voxzogo, Vyvgart, Welireg, Zynlonta。

Notable First-in-Class Approved  Novel Drugs: 

Adbry，第一個以標靶IL-13的生物製劑，適應症是異位性皮膚炎(atopic dermatitis)，研發公司為LEO Pharma。   

Aduhelm，一個以標靶Aβ蛋白單株抗體生物製劑，可清除阿茲海默症早期患者腦部沉澱物β-類澱粉蛋白，適應症是阿茲海默症(Alzheimer's)，研發公司為Biogen。

Brexafemme，是一個三萜類化合物組成的葡聚醣合成酶抑制劑，可殺死真菌細胞，適應症是陰道酵母菌感染，研發公司為Scynexis。

Cosela，是一個CDK4/6抑制劑，適應症是肺癌化療骨髓保護，研發公司為G1 Therapeutics。

Evkeeza，標靶ANGPTL3單株抗體生物製劑，  適應症是家族性高膽固醇血症，研發公司為Regeneron。

Kerendia，非類固醇皮質激素受體拮抗劑MRA，適應症是第二型糖尿病引發的慢性腎臟病，研發公司為Bayer。

Korsuva，κ鴉片受體拮抗劑，適應症是接受血液透析的成人中與慢性腎臟病（CKD）相關的中度至重度瘙癢，研發公司Cara Therapeutics，

Leqvio，PCSK9標靶siRNA藥物，適應症是異合子家族性高膽固醇血症，研發公司NOVARTIS。

Livtencity，CMV pUL97激酶抑製劑，適應症是移植後巨細胞病毒感染(CMV)，研發公司Takeda。

Lupkynis，Calcineurin抑制劑，適應症是狼瘡性腎炎，研發公司Aurinia 。

Rezurock，ROCK2激酶抑制劑，適應症是慢性移植物抗宿主病，研發公司KADMON。

Rybrevant， EGFR+MET BsAb，適應症是EGFR exon 20 突變非小細胞肺癌，研發公司JANSSEN。

Saphnelo ，第一型干擾素拮抗劑，適應症是中度至重度系統性紅斑狼瘡，研發公司AstraZeneca。

Tezspire，TSLP標靶單株抗體，適應症是嚴重氣喘，研發公司ASTRAZENECA。

Welireg，HIF-2α抑製劑，適應症是腎細胞癌(RCC )的VHL罕見遺傳疾病，研發公司MERCK SHARP DOHME。

COVID-19 Vaccine，Drug:

去年，FDA通過了1個COVID-19疫苗 Comirnaty and Pfizer-BioNTech COVID-19 Vaccine。其它EUA緊急授權COVID-19疫苗，有3款，分別是Comirnaty and Pfizer-BioNTech COVID-19 Vaccine，Moderna COVID-19 Vaccine，Janssen COVID-19 Vaccine。

FDA緊急授權COVID-19的藥物，如MSD的Molnupiravir，Pfizer的Paxlovid，AstraZeneca的Evusheld，Roche 的Actemra，GSK/Vir的Sotrovimab， Eli Lilly的Bamlanivimab and Etesevimab。

FDA Approved Vaccine:

去年，FDA通過了5個疫苗。分別是VBI Vaccines的三價抗原B肝疫苗PreHevbrio，BioNTech及Pfizer的COVID-19 mRNA疫苗Comirnaty，Pfizer的壁蝨性腦炎的疫苗TICOVAC，Merck Sharp & Dohme的15 價肺炎鏈球菌結合型疫苗疫VAXNEUVANCE，Wyeth的20價肺炎鏈球菌結合型疫苗PREVNAR 20。

其它:  Liminal Biosciences的RYPLAZIM，治療第一型纖維蛋白溶酶原缺乏症。

FDA Approved Biosimilar :

去年，FDA又通過了4個生物相似藥，分別是Coherus BioSciences的Yusimry®Humira(類風濕性關節炎)，Eli Lilly的Rezvoglar®Lantus(糖尿病)，Biogen的Byooviz®Lucentis(濕性老年性黃斑部病變)，Mylan的Semglee®Lantus(糖尿病)。其中，Yusimry是第7個通過美國FDAHumira的生物相似藥。Byooviz是第一個通過美國FDA Lucentis的生物相似藥。Rezvoglar和Semglee是兩個通過美國FDA的Lantus生物相似藥。直到去年為止，FDA已經通過33個生物相似藥產品。

FDA Approved Cellular and Gene Therapy:

去年，FDA又通過了2個細胞療法，兩個都是CAR-T細胞療法，直到去年為止，FDA已經通過6個細胞療法。一個是樹突免疫細胞療法，PROVENGE，5個是CAR-T細胞療法，Kymriah，Yescarta，Tecartus，Breyanzi，Abecma。去年2021通過的CAR-T是Breyanzi，Abecma。Breyanzi主要治療瀰漫性大型B細胞淋巴癌，研發的生技公司是Juno Therapeutics。Abecma主要治療4線以上復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。研發的生技公司是Bristol-Myers Squibb。值得注意的是Abecma的標靶是BCMA，之前通過的4個CAR-T細胞療法標靶是CD19。

在再生組織工程方面，今年有2家通過FDA，StrataGraft，RETHYMIC。再生皮膚StrataGraft主要治療二度燒傷，StrataGraft是由角質細胞(keratinocytes)和真皮纖維母細胞(dermal fibroblasts)組成，研發的生技公司為Mallinckrodt。RETHYMIC是無胸腺症再生組織療法。Rethymic由人同種異體胸腺組織組成，胸腺組織經過處理和培養，然後植入患者體內，目前主要治療先天性胸腺不發育綜合症(Congenital Athymia)。直到去年為止，FDA已經通過5個再生組織工程產品，分別是StrataGraft，RETHYMIC，MACI，LAVIV，GINTUIT。