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2020年5月31日

通過美國FDA的細胞免疫,基因療法產品

"再生醫療製劑管理條例"未來即將要立法通過,這對台灣生技行業來說是一件大事,這意謂台灣在細胞免疫,基因療法領域很可能就要起飛了。我們就來簡單理解一下目前美國FDA歷年通過的藥物有哪些。簡單整理一下,共有18個。分別在基因療法2個,細胞療法15個(CAR-T(2),樹突(1),臍帶血(8),軟骨(2),纖維母細胞(2)),溶瘤病毒1個,如下:


基因療法(Gene Therapy):

基因療法,簡單的說,就是把疾病視為基因缺陷,基因療法試圖在病患身上置入或是修改基因,來達到疾病治療目的。 目前美國FDA通過2個基因療法藥物,分別是Luxturna和Zolgensma,時間在2017年和2019年。Luxturna治療方式是把載有正常RPE65基因,用AAV腺病毒載體直接注射進入患者視網膜中,主要治療遺傳性視網膜營養不良(inherited retinal dystrophies)。Zolgensma這基因藥物主要治療遺傳性脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA),它經過靜脈輸注後,把SMN1基因導入患者細胞,來解決患者SMA疾病的基因缺陷。



細胞療法(Cellular Therapy):

(1)免疫細胞療法(CAR-T+樹突) 

基因修改免疫細胞療法CAR-T,主要是抽取患有癌症的血液,在分離免疫T細胞,透過基因工程,改造免疫細胞,讓T細胞改造成CAR-T結構,然後大量複製,再重新輸人到癌症人體。這時CAR-T細胞就像個訓練有素,個個裝個GPS衛星的軍隊一樣,大量而精準阻殺癌細胞。目前美國FDA已通過2基因修改免疫細胞療法CAR-T,分別是 Kymriah和Yescarta,時間在2017年。Kymriah主要治療急性淋巴性白血病(ALL),Yescarta主要治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤(Diffuse large B cell lymphoma)。


樹突免疫細胞療法,這方式是抽取患者血液中部分免疫前驅細胞,然後細胞誘導分化成樹突細胞,打入患者體內,去活化病人T細胞,達到利用T細胞來攻擊癌細胞的目的。目前美國FDA通過一個樹突細胞療法,藥物是Provenge,時間為2010年,Provenge主要治療轉移性攝護腺癌。


(2)幹細胞療法

臍帶血幹細胞療法,臍帶血幹細胞療法主要用來骨髓移植,用來治療血液疾病與免疫系統重建。目前美國FDA已經同意8件,時間在2018年,2016年,2013年,2012年,2011年。可在醫療機構執行。藥名有Clevecord,Allocord,Ducord,Headword....。


(3)其它幹細胞療法

軟骨細胞,抽取膝關節軟骨細胞,在豬膠原蛋白上培養,然後打入膝蓋缺陷或受損部位。目前美國FDA已經同意藥物為Maci,時間在2016年。另一個藥物,carticel,FDA在1997年批准,這方式是從病人身上取下關節軟骨,把軟骨細胞把分離再培養,在移植到膝關節。

纖維母細胞,抽取耳後纖維母細胞,然後培養繁殖。美國FDA核可藥物為LaViv,時間在2011年,主要治療法令紋。

角質形成細胞及纖維母細胞:藉由角質形成細胞及纖維母細胞合成,可以治療牙齦黏膜手術造成的傷口,目前FDA已經在2012年同意,藥物為名稱為Gintuit。



溶瘤病毒(Oncolytic Virus):

溶瘤病毒,簡單的概念就是"以毒攻毒"。這概念最初源自於古早有位得了白血病的婦人,得一次流感病毒感冒後,發現病變的白血球大幅減少。於是開始了,用病毒殺死癌症的概念。經過特殊處理的溶瘤病毒經過修改後,注入人體,它會感染癌細胞,在癌細胞大量繁殖,最終導致癌細胞死亡,在這過程中,不會感染正常細胞。


目前美國FDA僅僅通過一個溶瘤病毒藥物,時間在2015年,藥物為Imlygic,主要用於手術後復發黑色瘤患者,皮下淋巴結病變。Imlygic是把單純皰疹病毒1型(herpes simplex virus-1)進行基因改造,然後直接打在黑色瘤患者細胞上,讓它在癌細胞複製,最終讓癌細胞死亡。

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